儿童再生障碍性贫血如果不治疗，疾病时间过长会引起自身造血功能衰竭，并发其他系统疾病，严重者可引起死亡。
再生障碍性贫血是多种原因引起的骨髓的造血功能障碍，机体出现全血细胞的减少，表现出贫血、出血、感染的症状。如果不及时治疗，造血功能会进一步衰竭，并发其他系统的疾病时，治疗困难，有些患者会因颅内出血导致死亡。
该类疾病目前（2021年12月）已经不是不治之症，若确诊为再生障碍性贫血时，及时通过口服药物或骨髓抑制等方式进行治疗，非重型再生障碍性贫血患者多数有良好的效果，重型再生障碍性贫血患者的预后随着医疗水平的进步明显提高。
