再生障碍性贫血的根本原因是各种物理因素、生物因素、病毒因素、遗传因素引起骨髓造血功能衰竭。主要特征就是造血细胞增生减少以及外周全血细胞减少、网状纤维增多和骨髓无异常细胞浸润，临床表现为出血、贫血和感染等。
再生障碍性贫血的原因有很多，也有部分原因不明的患者。主要跟患者的自身免疫异常、造血干细胞缺乏以及遗传因素有关，获得性再生障碍性贫血的病因较为复杂，包括物理因素、化学因素、病毒因素。
其物理因素包括X线及各种放射性核素等有害射线的辐射；化学因素有碘胺类药物、抗甲状腺药物、抗癌药等药物以及油漆、塑料等；病毒因素包括风疹病毒、流感病毒、丙型肝炎病毒等。
