骨髓异常增生综合征是起源于造血干细胞的肿瘤性疾病，预后差，需要尽早开始治疗。
对于低危患者主要是改善造血、提高生活质量，一般采用支持治疗、促进造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。对于中高危患者主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。常用药物包括免疫调节剂，如来那度胺、沙利度胺等；免疫抑制剂，如抗胸腺细胞球蛋白、环孢素等；去甲基化药物，如阿扎胞苷、地西他滨等。
支持治疗包括对严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板，粒细胞减少和缺乏者注意防治感染。
