小儿血管性血友病是一种遗传性出血性疾病，多数是因为体内的凝血因子（血管性血友病因子，vWF）数量和质量发生异常，从而导致机体的止血和凝血功能异常，引起出血倾向。小儿血管性血友病多数是常染色体显性遗传，但也有少部分是由隐性遗传所导致，基因突变可以来自于父母，也可为自发突变，因此不一定有家族史。
其主要临床症状有程度不一的出血倾向，血小板黏附性降低，出血时间延长，反复皮肤瘀斑、轻微外伤后出血不止等。女性可有月经过多。若长期反复出血，还可能会导致贫血；急性大出血可并发休克，偶有并发颅内出血而危及生命者，部分患儿可以合并血管生成异常，导致反复消化道出血。
