急性再生障碍性贫血时，起病急，病情发展快，病情较重，需要及时治疗。
一般治疗包括预防感染、避免出血、纠正贫血、保护肝脏、杜绝接触各种危险因素，如对骨髓有损伤作用和抑制血小板功能的药物。急性再生障碍性贫血时，感染不易控制，需要足量足疗程的抗感染治疗。
再生障碍性贫血大多数和自身免疫有关，可以进行免疫抑制治疗，还可以使用雄性激素类的药物，和一些造血生长因子如促红细胞生成素，粒细胞集落刺激因子等进行促造血治疗。
对40岁以下、无感染及其他并发症、有适合供体的重型再生障碍性贫血患者，可考虑造血干细胞移植。
