骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病。
骨髓增生异常综合征患者体内髓系细胞分化，发育出现异常，患者造血功能显著降低，体内难治性血细胞数量明显减少，患者造血功能出现衰竭，高风险患者容易向急性髓系白血病方向进行转化。骨髓增生异常综合征患者症状多为贫血，可伴有出血、感染等。患者也可能出现高烧、乏力等症状。
骨髓增生异常综合征患者需要进行个体化治疗，可以通过支持治疗、诱导分化、免疫抑制剂、干细胞移植等来进行治疗，药物治疗只能够延缓病情发展，重病患者首选造血干细胞移植。
