骨髓增生异常综合征不是白血病，是一组发生于造血干细胞的血液系统的疾病，发病的机制是骨髓中髓系发生了单系或者多系细胞减少、发育的异常导致的骨髓病态的造血，无效造血，使正常的造血功能受到了抑制，进而出现了感染、贫血、出血等表现的一组综合征。它们之间的关系是，有部分的骨髓增生异常综合征是可能会转化成白血病的。在以前，有的骨髓增生异常综合征也被称为白血病的前期，不过现在已经不再使用。骨髓增生异常综合征与白血病是两种病，对比骨髓增生异常综合征的恶性程度更高，治疗难度更高。
