遗传代谢病大部分不能治好，可以通过积极进行针对性治疗，控制症状，预防后遗症。
因为遗传代谢性疾病主要是由于基因突变而导致的疾病，只能通过治疗改善症状，而不能达到完全治愈的目的。
大部分遗传代谢性疾病需要终身进行治疗，尤其是苯丙酮尿症需要严格限制食物中苯丙氨酸的摄入，而且还需要尽早进行干预处理，可以明显降低发生并发症的概率。
如果是肝豆状核变性，治疗主要是防止和减少铜在组织的蓄积，大部分也需要终身进行治疗，主要是使用药物促进铜的排泄。
遗传代谢性疾病在治疗期间需要定期复查相关指标，了解具体病情。
