部分矮小症患者可以通过生长激素替代治疗，疗程通常不宜短于1～2年，可持续治疗至骨骺愈合为止。
矮小症的病因有很多，生长激素用于治疗生长激素缺乏症和各种非生长激素缺乏症的矮小症患者得到了广泛应用，已运用于生长激素缺乏症、慢性肾功能衰竭、先天性卵巢发育不全、普拉德－威利综合征、小于胎龄儿和特发性矮小身材。
生长激素制剂有粉剂、水剂和长效周制剂三种，不同类型使用方法不同，根据不同的个体情况，进行后续剂量调整，疗程通常不宜短于1～2年，可持续治疗至骨骺愈合为止。
除了使用生长激素治疗外，还需要保证日常营养和睡眠充足，适当补钙供应生长需求。
