脐血干细胞移植的适应证和其他类型造血干细胞移植一样，主要用于急性白血病、骨髓增生异常综合征、复发难治性淋巴瘤等恶性血液病的治疗。
重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血等血液系统良性疾病也是脐血移植的适应证。脐血移植的优势是脐血干细胞免疫原性低，对HLA配型的相合度要求低，而且脐血来源十分广泛，很容易寻找到适合的脐血干细胞。而且移植后患者排异反应发生率低。但脐血也由一些天然的缺陷，主要是单份脐血中的干细胞数量有限，只能满足低体重儿童的移植需要。
脐血干细胞免疫原性低，造成移植后移植物抗肿瘤效应也随之减弱，白血病等恶性疾病复发率高。移植后免疫重建时间长，因而容易出现各种感染。结合脐血的优缺点，脐血移植更优先推荐在儿童中使用，特别是在再障、地中海贫血等良性血液疾病中使用。成人可以通过同时输注多人份脐血，弥补单份脐血干细胞数量不足的缺陷，因此在成人中的应用也逐步增加。
