再生障碍性贫血是一种造血功能低下的血液系统疾病，治疗包括针对原发病治疗和对症支持治疗，部分患者经过积极治疗后可以得到治愈，但部分患者会出现死亡。
包括抗淋巴/胸腺细胞球蛋白（ALG/ATG）和环孢素免疫抑制治疗、雄激素、造血生长因子等促造血治疗，对40岁以下、没有感染和其他并发症的、有合适供体的重型再障患者可进行造血干细胞移植治疗。
停止接触可疑的药物或者化学物质、预防感染、避免出血、纠正贫血、保护肝脏、正确护理等。必要时进行输血，使用止血药物、抗纤溶药物、护肝药物或抗生素等。
经过有效治疗后，非重型再生障碍性贫血患者多数可以缓解甚至治愈，只有少数人会继续进展。而重型再障病情较重，以往死亡率极高，随着医疗水平的进步，该病的疗效明显改善，但仍有约1/3患者可死于感染和出血。
