再生障碍性贫血的治疗关键是恢复造血功能、止血和控制感染。如怀疑发病与药物有关，应立即停药。
再生障碍性贫血目前（2021年12月）治疗的主要药物是免疫抑制剂，用于抑制T淋巴细胞或者特异性免疫反应；造血生长因子可与免疫抑制剂同时或者之后使用，可以促进血象的恢复；同时也有根据患者病情使用雄激素，同时对症促进凝血、输血纠正贫血、保护肝功能等治疗。
重型再生障碍性贫血患者的最佳治疗为手术治疗，尽早进行移植手术对患者预后来说很重要，效果好的患者移植后可彻底治愈，部分严重的患者移植后需要长期治疗。
