再生障碍性贫血患者的常规治疗中不需要进行化疗。
化疗旨在杀伤体内处于分裂活化状态的细胞，常见于多种肿瘤的治疗，而再生障碍性贫血并非肿瘤性质的疾病。
因骨髓造血系统也处于活化的分裂周期中，因此化疗也具有骨髓抑制和杀伤的作用，鉴于再生障碍性贫血的发病机理是由于骨髓造血系统的损伤抑制，导致三系降低而产生的症状和体征，因此再生障碍性贫血患者的常规治疗中不包括化疗。
化疗仅对准备行造血干细胞移植手术的患者进行，在清洁无菌的环境中进行4-5天的短期化疗，目的是彻底摧毁机体内残存的造血系统，以减少骨髓移植的不良反应。
