骨髓增生异常综合征是血液系统恶性疾病，需要及时在血液科医生的指导下，制定最适合的方案进行治疗。
对于低危患者主要是改善造血、提高生活质量，采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。对于中高危患者主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。
支持治疗包括对严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板，粒细胞减少和缺乏者注意防治感染，长期输血至铁负荷者应排铁治疗。还可以使用雄激素、EPO促进造血。去甲基化药物可减少输血量，提高生活质量，延迟向急性髓系白血病转化。还可以进行联合化疗，促进患者获得缓解。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方法。
